多年患有肺動脈高壓的病用不醫劉玲開始擔憂今年利奧西呱“由談判藥轉常規”後，支付保障力度是藥可藥進醫保院否會“縮水”。“希望各地的及性門診特殊藥品政策和特病管理政策做好銜接。”達妥昔單抗β是調查治療神經母細胞瘤的一款靶向藥，這款藥品沒有進入2023年國家醫保目錄中。卻進2022年得知孩子患病後，病用不醫方瑾一度將孩子的藥可藥進醫保院居民醫保和惠民保由武漢轉到濟南。“對於這種疾病，及性山東的調查支付保障力度更大。以這款醫保外的卻進靶向藥為例，它一度被納入了齊魯保的病用不醫特藥目錄。”方瑾說。藥可藥進醫保院但今年，及性因為申請的調查戶籍限製更嚴了，方瑾孩子這樣取得當地居住證的卻進長期異地就醫患者被“卡”在了濟南惠民保之外。2024年1月1日起，《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄》正式實施，包括依庫珠單抗在內的15個目錄外罕見病用藥談判/競價成功，覆蓋16個罕見病病種，填補了戈謝病、重症肌無力、PNH等10個病種的用藥保障空白。今年2月29日是第十七個國際罕見病日。第一財經記者近日與多名罕見病患者、臨床醫生和政策專家展開交流。多名受訪人士表示，盡管部分罕見病創新藥通過“國談”納入醫保，但受限於多重原因，可及性仍存在不足。與此同時，上述患者遇到的情況，意味著業界呼籲多年的“罕見病多層次保障機製”迄今並未實現。罕見病用藥進院難北京協和醫院血液內科主任醫師韓冰是小張的主治醫生。韓冰對記者回憶說，她為小張開出的第一份依庫珠單抗用藥處方是在2023年初。彼時，該款新藥在中國剛上市不久，尚未納入醫保。PNH是一種慢性、進行性、危及生命的血液係統罕見疾病，造成患者潛在的造血功能衰竭以及血栓形成傾向，從而發生器官損傷甚至死亡。韓冰介紹，PNH有三個特點：其一，它超級罕見，根據最近的登記研究，PNH在全國登記的病人數不到千例。其二，患者病程進展快、疾病負擔大。罹患PNH後，患者5年死亡率達到30%左右，10年生存期也明顯低於正常人。由於PNH發病年齡大都分布在20到40歲這樣的青壯年群體，患者還可能麵臨“上有老、下有小”的壓力，或者正處於結婚生子、找工作等人生關鍵節點。其三，以依庫珠單抗為代表的抗體抑製劑對PNH患者的療效是確切的，如果患者按照標準治療，終身持續性使用依庫珠單抗的10年生存期接近於正常人。2022年11月，依庫珠單抗正式在國內上市流通，小張算是比較早使用該藥的患者。“納入醫保前，一年用藥開銷近50萬；納入醫保後，藥價由原先2萬元/瓶降到2518元/瓶。”小張說。今年1月，新版醫保目錄開始實施，意味著依庫珠單抗可以使用醫保報銷。但兩個月過去了，小張還無法在當地根據“國談藥”政策，通過醫保直接結算藥費。究其原因，是因為新疆所有的醫院和藥店都沒有引入依庫珠單抗。喀什和北京相距4千多公裏，由於當地診斷能力有限，小張每次拿藥都需要由韓冰在北京遠程開具用藥處方，輾轉聯係上其他地市“有藥可供”的藥店，待小張墊付藥費後，再通過冷鏈物流將藥寄回新疆喀什。由於該藥需要專業人士注射使用，小張還要帶著藥到當地醫院進行注射。最後，小張以購藥發票、醫生處方等為憑據，到當地醫保部門實施報銷。這一係列繁瑣的流程對於小張而言，不僅意味著需要墊付一筆不小的費用，還意味著標準化治療會受到影響。“依庫珠單抗在國內本就經常缺貨，我前期想買它的時候，等了差不多一兩周才有貨。而物流運輸也會受到多種因素幹擾。通常情況，藥品送抵喀什需要6天左右，今年過年前，由於新疆下雪，物流一直沒能夠進來。”小張表示。韓冰坦言，很多情況下，如果一款“國談”罕見病用藥沒有進院，患者則無法享受醫保待遇。目前全國各大醫院都存在罕見病用藥進院難的問題。韓冰表示，即便是全國罕見病診療協作網中的醫院，“哪款藥進，哪款藥不進”也很難抉擇。同時，如果進院的高值罕見病藥物過多，醫院運營、考核等方麵的相關指標都會受到影響。此外，對於一些生物製劑，醫院還要考慮罕見病用藥進院後，病房和門診如何輸液、怎麽監控副作用等細節。“雙通道”是近年來解決罕見病入院難的一個辦法，但推進過程中會遇到一些意想不到的挑戰，比如藥物儲存。據小張介紹，依庫珠單抗要在2℃-8℃冷藏保存。換言之，藥店決定進這款藥，需要具備這樣的存儲條件並願意為之耗電。事實上，小張獲取罕見病用藥的方式雖然曲折，但也是現有條件下一種不可或缺的途徑。華中科技大學同濟醫學院藥品政策與管理研究中心主任陳昊告訴記者，罕見病之所以罕見，就是其不確定。對於大多數醫療機構，不太可能為一名不確定的患者、一項不太確定的費用，甚至一個不確定的療效，去常態化地配備和使用罕見病用藥。即便是對於罕見病區域診療中心來說，可以治療的病種和引入的藥物都是有限的。基於此，讓高值罕見病用藥進一步下沉基層顯然不客觀。目前，依托數字化、智能化診療體係和罕見病用藥的供應鏈體係，去盡可能地擴大覆蓋麵，仍是較為可行的辦法。門診保障待遇不均衡對於罕見病患者而言，相較於住院報銷，門診報銷比例明顯偏低，在不同醫保統籌區間的差異也更加凸顯。有業界觀點認為，目前，對於部分治療花費高昂的國談藥而言，門診統籌的幾百、幾千支付限製無法滿足患者用藥需求。為了負擔得起治療成本，患者轉為住院用藥，又無形中造成醫療資源和醫保的浪費。故而，亟需提高罕見病患者的門診保障。“在費用分擔上，應該進一步呼籲，把一些高額的罕見病用藥納入到大病保險的保障範圍，進行二次報銷。”全國政協委員、對外經濟貿易大學保險學院副院長孫潔告訴記者，在很多情況下，隻有住院患者才有機會適用大病保險。下一步，應該進一步將大病保險和門慢、門特待遇銜接起來。此外，在基本醫療保險、大病保險和醫療救助三個層次的保障方式中，基本醫療保險的藥品目錄每年都在更新，但是大病保險的更新相對比較慢。北京病痛挑戰公益基金會今年1月發布的“醫保納入後患者用藥負擔情況研究”顯示，目前，有的地區大病保險已經和門診特慢政策進行銜接。但由於納入門診特慢的“國談藥”很有限，更大比例的罕見病患者無法在門診取藥時啟動大病保險。以廣東為例，該省有較為完整的國談藥“雙通道”和單獨支付政策。根據2023年8月廣東省醫療保障局發布的《關於做好醫保藥品單獨支付保障工作的通知》，以國談藥為主的403個藥品門診報銷不設起付線，包括此前在醫保談判中遭遇“靈魂砍價”的諾西那生鈉、利司撲蘭等。上述研究顯示，在廣州，一類藥品先行自付15%，報銷60%，單獨支付不設起付線，年度統籌基金最高支付326850元，根據利司撲蘭門診年治療費用113400元計算，則可報銷57834元，個人及家庭需自付約49%。由於該藥物對應適應證脊髓性肌萎縮症不屬於廣東門診特定病種範疇，無法享受大病保險的二次報銷。“單獨支付”是指參保患者就醫期間使用國談藥時，藥品費用由基本醫療保險統籌基金與定點醫療機構單列結算，不納入相關額度。需要注意的是，單獨支付政策在不同醫保統籌區政策也存在差異，有的地區僅針對“國談藥”，有的則納入了一些轉入常規目錄管理的藥物。陳昊介紹，“單獨支付”本質上是針對醫保藥品目錄內的一種待遇清單。起初，單獨支付是針對一部分高值藥品，包括一些罕見病用藥，給予它們比一般乙類藥更優的報銷條件，例如，不設支付起付線，封頂線參照住院進行管理，更多的報銷比例等。目前，四川、湖南、湖北等地已將常規用藥中的少量高值藥、一些轉入常規管理的罕見病用藥，納入單列支付清單。“從管理要求上，單獨支付政策應該是統一化的、均等化的；但從實踐上看，它是地方化的和碎片化的。”陳昊說。麵對這樣的不確定性，劉玲就有了憂慮：今年是利奧西呱“由談判藥轉為常規藥”的第一年，她所在的醫保統籌區，單獨支付政策是否仍適用？支付保障力度是否會“縮水”？前述北京病痛挑戰公益基金會的相關報告也提出呼籲，目前我國的基本醫保目錄調整重“納入”，輕“調出”。應該逐步完善醫保藥物的“退出”機製。惠民保應成為補充保障在治療罕見病期間，不少患者及家屬過上了候鳥式生活，甚至舉家搬遷到另一個城市。這些患者裏，有相當比例是無藥可治和無藥可保的患者。他們之中，有的是參與新藥臨床試驗，有的是去先試先行區使用某款境內未上市藥物，也有的是希望新藥進入醫保前，獲得更好的地方保障。“2021年，百濟神州有一款專門針對神經母細胞瘤的產品在博鼇先行先試區正式落地，有超過80名患兒在那裏獲得藥物的有效治療，但是好色先生视频也遇到一個比較大的挑戰。”百濟神州的副總裁朱晶岩在近日舉行的“2024罕見病行業趨勢觀察報告發布會”上說，因為製藥是有周期的，一些患兒和患兒家屬為了享受到先行先試區的藥物治療，需要在海南待一段時間，除了治療費用，這些家庭還需付出額外的差旅支出。在朱晶岩看來，當未來先行先試區在更多城市落地，應該更加實操性地解決“藥品拿到醫院使用”的體係性問題，讓罕見病患者在享受到國家福利的同時，盡可能減少額外成本。頭一回帶著孩子去山東第一醫科大學附屬腫瘤醫院看病時，方瑾是為了找到更好的治療團隊，後來，她動了將孩子居民醫保遷到就醫地繳納的念頭，這是因為山東對神經母細胞瘤患者有更好的支付保障政策。方瑾給記者算了一筆賬：在2022~2023年接受第一輪治療期間，如果孩子醫保仍繳納在武漢，孩子在濟南就屬於異地就醫，孩子住院期間的所有費用報銷比在武漢本地少10%，可以報銷40%。由於孩子當年的治療費用達到大病報銷的門檻，二者累計可報80%，剩餘部分按照武漢當時的惠民保，屬於“住院責任”而非“特藥目錄”，達到3萬元免賠額之後，可再報20%。但對於免疫治療的總花銷而言，最終自費金額仍是一筆巨大的開支。2022年，方瑾孩子住院共計自費了100多萬元。“達妥昔單抗β一支定價是59980元，孩子越大，用量越多。按照孩子當時的體重，一輪需要用四支，標準治療是五輪，並可能視孩子病情而增加到六七輪。”方瑾說。相比之下，當時濟南的醫保政策和城市惠民保政策都更友好。方瑾說，一方麵，達妥昔單抗β被當時濟南的惠民保納入“特藥目錄”，報銷比例更好；另一方麵，還有一些治療相關費用和藥物，在濟南被納入當時醫保的支付目錄，但武漢則需自費，比如化療所需的止吐藥阿瑞匹坦。但在2023年治療結束後，方瑾沒有繼續繳納濟南的惠民保了。“之前的參保條件是持有當地居住證，但後來戶籍地限製要求提高了。”多名受訪人士表示，目前，盡管各城市惠民保均納入一定數量的罕見病特藥，但由於城市惠民保的特藥清單“一年一調整”，加之對醫保目錄外的罕見病藥品保障能力有限，惠民保仍難為相當比例的罕見病患者提供足量的保障。多地參保率下降、既往症限製難以破除等新挑戰和老問題，更加劇了惠民保的城市間差距，罕見病患者“既患寡也患不均”。孫潔表示，惠民保應該有一個更清晰的政策界定，其應該成為罕見病多層次醫療保障體係中，基本醫療保險、大病保險之外的補充。目前惠民保存在“低保費、低門檻、高保障”的不可持續風險，建議對惠民保進行二次分組。通過醫療、醫藥和患者數據打通，對當地一些高發的、需大額支付的重特大疾病，包括罕見病，來設計惠民保的保障責任，使惠民保在一百萬、兩百萬的保額範圍內提供更多的保障能力。第一財經作者：吳斯旻